Reunión anual RECOMB
El pasado 26 de noviembre tuvo lugar la última reunión del proyecto internacional RECOMB. La inmunodeficiencia combinada grave (IDCG) es la forma más grave de inmunodeficiencias primarias, un grupo de enfermedades caracterizadas por una alteración del sistema inmunitario. El proyecto RECOMB, en el que participa Vall d’Hebron, ha puesto en marcha recientemente un ensayo clínico para desarrollar una terapia génica para curar a los pacientes con IDCG, popularmente conocida como "síndrome del niño burbuja", que tienen alteraciones en el gen RAG1 (IDCG-RAG1), y actualmente tiene abierto el reclutamiento de personas voluntarias.
En este contexto, RECOMB trabaja en el desarrollo de una terapia génica para los pacientes con IDCG-RAG1 que no tienen un donante compatible. En estos casos, los pacientes son tratados con sus propias células madre de la sangre modificadas genéticamente para corregir la alteración en el gen RAG1. “Nuestro objetivo es tener nuevas opciones terapéuticas, basadas en terapia génica, para mejorar la supervivencia de los pacientes y disminuir los riesgos que conlleva realizar un trasplante”, afirma el Dr. Pere Soler Palacín, jefe de la Unidad de Patología Infecciosa e Inmunodeficiencias de Pediatría del Hospital Universitario Vall d'Hebron y del grupo de Infección e Inmunidad en el Paciente Pediátrico del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR).
Recientemente, el equipo ha puesto en marcha un ensayo clínico de fase I/II para probar esta terapia en niños con IDCG-RAG1 de menos de dos años que no tienen donante para realizar un trasplante.
