Reunió anual RECOMB
El passat 26 de novembre va tenir lloc la darrera reunió del projecte internacional RECOMB. La immunodeficiència combinada greu (IDCG) és la forma més greu d’immunodeficiències primàries, un grup de malalties caracteritzades per una alteració del sistema immunitari. El projecte RECOMB, en què participa Vall d’Hebron, ha posat en marxa recentment un assaig clínic per desenvolupar una teràpia gènica per curar els pacients amb IDCG, popularment coneguda com a “síndrome de l’infant bombolla” que tenen alteracions en el gen RAG1 (IDCG-RAG1), i actualment té obert el reclutament de persones voluntàries.
En aquest context, RECOMB treballa en el desenvolupament d’una teràpia gènica per als pacients amb IDCG-RAG1 que no tenen un donant compatible. En aquests casos, els pacients són tractats amb les seves pròpies cèl·lules mare de la sang modificades genèticament per corregir l’alteració en el gen RAG1. “El nostre objectiu és tenir noves opcions terapèutiques, basades en teràpia gènica, per millorar la supervivència dels pacients i disminuir els riscos que comporta dur a terme un trasplantament”, afirma el Dr. Pere Soler Palacín, cap de la Unitat de Patologia Infecciosa i Immunodeficiències de Pediatria de l’Hospital Universitari Vall d'Hebron i del grup d’Infecció i Immunitat en el Pacient Pediàtric del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR).
Recentment, l’equip ha posat en marxa un assaig clínic de fase I/II per provar aquesta teràpia en infants amb IDCG-RAG1 de menys de dos anys que no tenen donant per fer un trasplantament.
